נס ציונה, ישראל (23 במרץ 2015) – קמהדע בע"מ (NASDAQ and TASE: KMD<A/strong>), חברת התרופות, המתמקדת בתרופות יתום, מודיעה שהרשות האירופאית קיבלה את חוות הדעת של הועדה למוצרי יתום רפואיים (COMP) של רשות התרופות האירופאית (EMA), ונתנה מעמד של תרופת יתום למוצר ה-(AAT) Alpha-1 antitrypsin ממקור הומאני שניתן בעירוי ומיועד לטיפול במחלת השתל נגד מאחסן (GvHD). באוקטובר 2014 קמהדע קיבלה מעמד של תרופת יתום ממנהל המזון ותרופות של ארצות הברית (ה-FDA) עבור ה- Alpha-1 antitrypsin ממקור הומאני שניתן בעירוי לטיפול ב GvHD.
מעמד של תרופת יתום ניתן ע"י הרשויות הרגולטוריות, במקרה זה ע"י רשות התרופות האירופאית, לתרופה שמתעתדת לטפל במחלה נדירה (שכיחות של לא יותר מ- 5 מקרים מתוך אוכלוסייה של 10,000 איש באיחוד האירופי). מעמד של תרופת יתום מאפשר לחברת התרופות שלה בעלות על התרופה ליהנות תמריצים המוצעים ע"י האיחוד האירופאי על מנת לפתח את התרופה למחלה הנדירה. בנוסף לבלעדיות בשוק למשך 10 השנים לאחר אישור התרופה, מעמד תרופת היתום מאפשר הטבות לחברת התרופות בכתיבת הפרוטוקול לרשות התרופות האירופאית בזמן פיתוח התרופה, עלויות רישום מופחתות, גישה לרישום מרכזי באירופה, אפשרות לקבלת מענקים מהרשויות האירופאיות ועוד.
"קבלת מעמד של תרופת יתום באירופה למוצר ה-AAT שלנו לטיפול ב-GvHD הינה אבן דרך מרכזית התומכת באסטרטגיה הגלובלית שלנו בתחומי הרגולציה והפיתוח", ציין דוד צור, שותף מייסד ומנכ"ל קמהדע.GVHD הינה מחלה ללא מענה מספק בעלת צורך רפואי חשוב והן למחלה והן לאפשרויות הטיפול הקיימות ישנן תופעות לוואי משמעותיות.
ממחקרים ראשוניים בבני אדם ובבעלי חיים עולה כי AAT עשוי לטפל ולהפחית את חומרת GvHD, שהוא אחד מהסיבוכים מסכני החיים של השתלת תאי גזע. GvHD היא מחלה המבוססת על תגובת מערכת החיסון, שעלולה לגרום לנזק משמעותי לחולה, כולל פגיעה באיברים רבים, כגון הכבד, מערכת העיכול, העור והקרומים הריריים. הרס רקמות גם מוביל לעליה במתווכים הדלקתיים שמגבירים ומרחיבים את התפתחות המחלה בכך שהם גורמים לסערת ציטוקינים שמחמירה את ה-GvHD עוד יותר ובכך הנזק ממשיך ועוצמתו גדלה.
בשנים האחרונות, ה-AAT נחקר בהרחבה ונמצא בעל מגוון תכונות הכוללות יכולת אנטי דלקתית, הגנת רקמות, השפעה על מערכת החיסון ומניעת מוות של תאים וכל זאת כתוצאה ישירה או עקיפה מיכולתו לעכב את החלבון פרוטאז. תכונות אלו עשויות להפחית דלקת על ידי הורדת רמות של מתווכים המעודדים דלקתיות כגון ציטוקינים, כמוקינים ופרוטאזות, הקשורים למחלה קשה זו.
כיום נעשה שימוש בתרופת ה-AAT של החברה במסגרת ניסוי קליני שלב 1/2 שנערך על ידי המרכז לחקר הסרטן ע"ש פרד האצ'ינסון בסיאטל, וושינגטון, בשיתוף עם בקסטר וקמהדע. בניסוי שלב 1/2 זה משתתפים 24 חולי GvHD עם תגובה לא מספקת לטיפול באמצעות סטרואידים, שעברו השתלת תאי גזע ממח עצם מתורם. המטופלים נחלקים ל-4 קבוצות. לכל קבוצה ניתנת כמות שונה של מנות, עד ל-8 מנות של AAT.
תוצאות ביניים ממחקר זה הוצגו בפוסטר בכנס השנתי של האיגוד האמריקני להמטולוגיה שהתקיים בדצמבר, 2014. תוצאות ראשוניות הצביעו כי מתן רציף של AAT לטיפול ב-GvHD שהתבטא בעיקר בתופעות במערכת העיכול, בחולים שלא הגיבו בצורה טובה לטיפול בסטרואידים, הינו אפשרי בקבוצת הטיפול. ההחלמה של רירית המעי התבטאה בהטבה בהפרשת נוזלים דרך פי הטבעת (שלשול), בירידה באיבוד AAT שמקורו במעי וכן בשיפור בהערכה האנדוסקופית. בנוסף, בדיקה של ציטוקינים פרו-דלקתיים וסמנים של מערכת החיסון שמשתתפים בהאצת מחלת ה GVHD, הראתה כי מתן AAT הביא לירידה ברמות של ציטוקינים פרו-דלקתיים בסרום וכן לירידה בכמות התאים במערכת החיסון המשפיעים על האצת תופעות ה- GVHD.
במקביל, חוקרים במרכז לחקר סרטן פרד האצ'ינסון פרסמו נתונים נוספים שאינם קליניים ונתוני תצפית במהדורת ספטמבר של כתב העת BLOOD, במאמר שכותרתו: "α-1-antitrypsin (AAT)-modified donor cells suppress GvHD but enhance the GVL effect – a role for mitochondrial bioenergetics".
"תוצאות ביניים חיוביות אלה הינן מעודדות ותומכות בהחלטה להמשיך את התוכניות הקליניות הגלובליות שלנו לפיתוח AAT לטיפול ולמניעת GvHD," אמר דוד צור, מייסד-שותף והמנכ"ל של קמהדע. "חשוב לציין, הנתונים הפרה-קליניים תומכים בתוצאות הביניים החיוביות מניסוי קליני שלב I/II ב- AAT שמיועד לטיפול בחולי GvHD עם תסמינים במעיים שאינם מגיבים לסטרואידים. בהתחשב בפרופיל הבטיחותי הגבוה של AAT, קיים רציונל חזק התומך בפיתוח של התוויה חדשה זו וסבירות גוברת לכך שה-AAT של קמהדע יהווה טיפול אפקטיבי למחלה מסכנת חיים זו. עם תוצאות מעודדות אלה אנו מתכוונים להתחיל בניסוי קליני שלב 3 בשנת 2016 וזאת בכדי להביא לשוק טיפול למחלה מסכנת חיים זו לא לפני שנת 2009". סיכם מר צור.
על מחלת השתל נגד מאחסן (GVHD)
מחלת השתל נגד מאחסן הינה סיבוך נפוץ כתוצאה מהשתלת מח עצם. המחלה מקושרת בדרך כלל עם השתלת תאי גזע אך המונח חל גם על סוגי שתלים נוספים. תאי מערכת חיסון (תאי דם לבנים) ברקמה (של השתל) מזהים את מקבל השתל (המאחסן) כ"זר". תאי החיסון המושתלים תוקפים את תאי הגוף של המקבל.
GvHD מתרחש ב-70%-30% ממטופלים אשר עוברים הליך רפואי של השתלת תאי מח עצם (HSCT), בדרך כלל כטיפול בלוקמיה, סוגי סרטן דם אחרים, או מחלות דם אחרות. HSCT הינה השתלת תאי גזע שמקורה בדרך כלל מתורם מח עצם חיצוני. אחד הסיבוכים הידועים והמסוכנים של HSCT הינו GVHD .GVHD מתבטא בנזק לרקמות המקבל, כולל נזק לכבד, מערכת העיכול, לעור ולריריות והינו הגורם העיקרי לתחלואה ולתמותה בחולים אלו.
גלוקוקורטיקואידים בעירוי, כגון פרדניזון, הינם הטיפול המקובל ב-GVHD אקוטי[1] ו-GVHD כרוני[2]. הגלוקוקורטיקואידים ניתנים לצורך דיכוי התקיפה של מערכת החיסון על רקמות המאחסן, אך במינונים גבוהים, דיכוי החיסון מסוג זה מעלה את הסיכון לזיהומים והישנות הסרטן. בנוסף, יותר מ-50% מהמטופלים אינם מגיבים בצורה טובה לטיפול סטרואידי וכתוצאה מכך הם בעלי כושר הישרדות נמוך.
אודות ו AAT Glassia
Glassia הוא מוצר ה- AAT הראשון מסוגו הניתן בתמיסה נוזלית במצב מוכן לעירוי, המאושר כטיפול כרוני משמר, במבוגרים בעלי נפחת קלינית חמורה כתוצאה מחסר גנטי ב-Glassia .AAT ניתן בהזרקה לווריד פעם בשבוע כדי להגדיל את הרמות של AAT בדם לרמות תקינות. AAT הוא חלבון המופק מפלזמה אנושית, בעל תכונות טיפוליות ידועות וחדשות, בזכות יכולתו לווסת את מערכת החיסון, להגן על רקמות ובזכות תכונות אנטי דלקתיות ואנטי מיקרוביאליות. Glassia מאושר על ידי ה- FDA האמריקאי ומשווק באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת בקסטר הבינלאומית, בארצות הברית. נא ראו עלון לרופא באתר:
http://www.baxter.com/downloads/healthcare_professionals/products/Glassia_PI.pdf
אודות קמהדע
קמהדע בע"מ עושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת, מוגנת פטנט, לטיהור והפרדת חלבונים, ומתמקדת בתרופות יתום, לחברה תיק מוצרים מסחריים ומוצרי הדור הבא כבר נמצאים בצנרת בשלבים מתקדמים. החברה משתמשת בטכנולוגיה היחודית שלה ובפלטפורמת הידע שלה לטיהור והפרדת חלבונים מפלסמה אנושית על מנת לייצר Alpha-1 antitrypsin (AAT) בצורה נוזלית המטוהרת באיכות גבוהה, ולהפיק חלבונים מפלסמות אחרות. AAT הוא חלבון הנגזר מפלסמה אנושית עם תפקידים טיפוליים ידועים שהתגלו לאחרונה כמגנים על המערכת החיסונית, כאנטי דלקתיים וכמגנים על הרקמות. למוצר יש גם מאפיינים אנטי מיקרוביאליים. מוצר הדגל של החברה הוא ®Glassia, מוצר ה- AAT הראשון והיחיד הנוזלי, מוכן לשימוש תוך ורידי המופק מפלסמה, שאושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). קמהדע משווקת את Glassia בארה"ב באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת בקסטר הבינלאומית. בנוסף ל-Glassia, יש לקמהדע קו מוצרים של תשעה מוצרים פרמצבטיים נוספים הניתנים בהזרקה שמשווקים באמצעות מפיצים בלמעלה מ-15 מדינות, ביניהן: ישראל, רוסיה, ברזיל, הודו ומדינות אחרות באמריקה הלטינית, מזרח אירופה ואסיה. יש לקמהדע חמישה מוצרים בפיתוח המופקים מחלבון פלסמה בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים, הכוללים ניסוי באינהלציה של AAT לטיפול במחסור ב-AAT שסיים את השלב המרכזי בניסויים הקליניים שלב 2-3 באירופה ונכנס לשלב 2 של ניסויים בארה"ב. בנוסף קמהדע ממנפת את המומחיות שלה והנוכחות שלה בשוק תרופות החלבון המופקות מפלסמה על ידי הפצת 10 מוצרים משלימים בישראל המיוצרים על ידי צדדים שלישיים.
מידע צופה פני עתיד
הודעה זו כוללת מידע צופה פני עתיד כמשמעותו הן בחוק ניירות ערך, התשכ"ח – 1968 והן בסעיף A27 של ה-US Securities Act of 1933, כפי שתוקן, וסעיף E21 של ה-US Securities Exchange Act of 1934, כפי שתוקן וה-Safe Harbor Provisions of the .U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995.
מידע צופה פני עתיד הינו מידע שאינו מבוסס על עובדות היסטוריות, כגון הצהרות המתייחסות להנחות ותוצאות הקשורות לתוצאות כספיות צפויות, תוצאות מסחריות, ניסויים קליניים, מועדיהם ותוצאותיהם, קבלת אישורי ה- EMA וה- FDA האמריקאי והישגים בתחום הקניין רוחני. מידע צופה פני עתיד מבוסס על המידע העדכני והאמונות והציפיות הנוכחיות של קמהדע המתייחסות לאירועים אפשריים בעתיד וכפוף לסיכון, הנחות ואי ודאויות. תוצאות בפועל ועיתוי אירועים יכולים להשתנות באופן מהותי מהמובא במסגרת מידע צופה פני עתיד זה, כתוצאה מגורמים שונים הכוללים, אך לא מוגבלים, לתוצאות בלתי צפויות בניסויים קליניים, עיכובים או הפסקה בהליכי האישור של ה- FDA האמריקאי או ה-EMA, תחרות נוספת בשוק ה-AAT או עיכובים רגולטורים נוספים. המידע צופה פני עתיד המובא במסמך זה מתייחס רק לתאריך הודעה זו וקמהדע אינה מתחייבת לבצע עדכון פומבי של מידע זה כדי לשקף אירועים או נסיבות שאירעו במועד מאוחר, למעט כפי שנדרש בחוק.
אינפורמציה נוספת זמינה באתר קמהדע: www.kamada.com
אנשי קשר:
ערן גבאי
סמנכ"ל ומנהל תקשורת עסקית
גלברט-כהנא קשרי משקיעים
054-2467378
גיל עפרון
סמנכ"ל כספים
קמהדע בע"מ
[1] Goker, H; Haznedaroglu, IC; Chao, NJ (2001). "Acute graft-vs-host disease Pathobiology and management". Experimental Hematology 29 (3): 259–77. doi:10.1016/S0301-472X(00)00677-9. PMID
[2]Menillo, S A; Goldberg, S L; McKiernan, P; Pecora, A L (2001). "Intraoral psoralen ultraviolet a irradiation (PUVA) treatment of refractory oral chronic graft-versus-host disease following allogeneic stem cell transplantation". Bone Marrow Transplantation 28 (8): 807–8. doi:10.1038/sj.bmt.1703231. PMID 11781637.