לינק ישיר לשיחת הוועידה של קמהדע בנושא התוצאות הראשוניות מניסוי שלב 2/3
נס ציונה, ישראל (24 במרץ, 2014) – חברת הביופרמצבטיקה קמהדע בע"מ (Nasdaq and TASE: KMDA) (www.kamada.com), המפתחת, מייצרת, משווקת ומוכרת תרופות ייחודיות להצלת חיים, באמצעות טכנולוגיה ייחודית לטיהור והפרדת חלבונים, המתמקדת בתרופות יתום, מודיעה על תוצאות ראשוניות מהניסוי הקליני הפיבוטלי שלב 2/3 באירופה ובקנדה לטיפול באמצעות מוצר האינהלציה של החברה בחולים במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא-1 אנטיטריפסין (המכונה גם AATD או אמפיזמה תורשתית).
המדדים שנבחרו לניסוי התבססו על הנחיית הרשות האירופאית לתרופות (EMA) והם כוללים את אותם מדדים שנחשבים בעלי משמעות קלינית, כמו תדירות ההחמרות, זמן עד ההחמרה הראשונה, משך וחומרת אירועי ההחמרה, ועוד מדדים נוספים. ניתוח ראשוני של התוצאות מראה סימנים קליניים משמעותיים ליעילות ה- AAT באינהלציה כמו גם סימנים חיוביים נוספים בקבוצות ספציפיות של אוכלוסיית המחקר. באחד מיעדי הניסוי השניוניים הנחשב כיעד מפתח, התדירות של אירועי ההחמרה הקשים היתה נמוכה בכ- 50% בקבוצת ה- AAT לעומת הפלאסבו. בהתייחס למדד הראשוני "זמן לאירוע ההחמרה הראשון שהוא בדרגת חומרה בינונית או קשה, בשלב ניתוח הנתונים הראשוני, לא נמצאו הבדלים בין שתי קבוצות הטיפול.
נתוני תפקודי הנשימה בשנייה אחת (מדד ה- FEV1) שהינו מדד שניוני ופרמטר של בטיחות, מראים מגמות חיוביות של שיפור לקבוצת ה- AAT. בנוסף, הנתונים מראים יעילות לקבוצת ה- AAT בתת קבוצות מסוימות של חולים. נתוני בטיחות של AAT באינהלציה קיבלו תמיכה ומראים עקביות עם דוחות קודמים שהראו פרופיל של בטיחות ורמת סבילות גבוהות. בהתבסס על הדו"ח הראשוני, החברה מאמינה שחלק מהנתונים תומכים בהגשה של פטנטים חדשים עבור המוצר.
החברה ממשיכה לנתח את הנתונים על פי התכנית הסטטיסטית ובכוונתה לפרסם תוצאות מבוססות יותר ברבעון השלישי של 2014.
"קיבלנו תוצאות מקדמיות מהניסוי, והיום אנחנו מדווחים על מידע ראשוני חלקי לגבי המדד הראשי וחלק ממדדי המפתח המשניים. מהתוצאות אנחנו רואים סימנים קליניים משמעותיים ליעילות של AAT באינהלציה וסימנים חיוביים נוספים בתתי קבוצות אוכלוסייה, ואנחנו ממשיכים לנתח את הנתונים האלו על מנת לקבל הבנה טובה יותר של התוצאות ובכדי להבטיח שהמידע תקף ונמצא במתאם עם פרמטרים קליניים נוספים", ציינה פנינה שטראוס, סמנכ"ל ניסויים קליניים וקניין רוחני בקמהדע. "ארועי החמרה קשים כוללים אשפוז והתדרדרות של סימפטומים נשימתיים, כולל קוצר נשימה, שינוי בכמויות הליחה וצבעה וכן רמת המוגלתיות שלה. ירידה באירועי ההחמרה הקשים היא משמעותית מאוד עבור החולים והיא עשויה להפחית את העלות הכוללת של הטיפול הרפואי הכולל שימוש בתרופות, אשפוז ועוד".
"אנחנו מאמינים שהנתונים הקיימים תומכים בהגשה רגולטורית באירופה, ואנו מתכננים להיפגש עם הרשות האירופאית (EMA) בהתאם להליך הרישום המרכזי באירופה במהלך הרבעון הרביעי של השנה" הוסיפה הגברת שטראוס.
"זהו מחקר חשוב עם נתונים מעודדים שישפיעו על ההבנה שלנו את המחלה ויענו על שאלה חשובה בנוגע לניהול ארוך טווח של המחלה. כמו כן, הנתונים מהניסוי יכולים לשרת כנקודת פתיחה לאישור הטיפול באינהלציה עבור חולי החסר הגנטי בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין (AATD)" ציין ד"ר רוברט סטוקלי, MD, DSc, מנהל מעבדת מחקר הריאות האימונו-ביוכימית בברמיגהם, אנגליה, וחוקר מוביל בניסוי. "הנתונים הם ראשוניים ונדרש ניתוח מעמיק בכדי לקבוע את החשיבות של הסימנים הראשוניים והמגמות שנראות, במטרה לספק טיפול רלוונטי ונוח לשימוש עבור החולים בעתיד הקרוב".
"אנחנו מעודדים מהירידה המשמעותית בשיעור אירועי ההחמרה הקשים וכן מהמגמות שאנחנו רואים בתתי אוכלוסיות מסויימות של חולים. אנחנו מצפים לקבלת הניתוח השלם והסופי בחודשים הקרובים ולקבלת תוצאות מחקר ההמשך שעדיין מתקיים. אנחנו מאמינים שממצאים קליניים משמעותיים אלו יוכלו לתמוך במאמצים שלנו להביא AAT באינהלציה לחולים במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין (AATD) באירופה. אנחנו מאמינים שנתוני היעילות ונוחות השימוש נותנים לנו יתרון תחרותי בשוק של מיליארד דולר", ציין דוד צור, מייסד משותף ומנכ"ל החברה.
"אנחנו מודים לחוקרים המובילים של הניסוי ולחולים על המחויבות שלהם לניסוי ואנחנו מצפים בכיליון עיניים לקידום המוצר ה- AAT באינהלציה עבור החולים הסובלים מהחסר הגנטי בחלבון זה" הוסיף מר צור.
תאור הניסוי שלב 2/3
הניסוי הינו רב אתרי, כפול סמיות, מבוקר ורנדומלי, הבוחן את היעילות והבטיחות של מוצר האינהלציה של קמהדע למתן AAT ממקור אנושי לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין 168 חולים. בניסוי שלב 2/3 זה ניתן מינון של 160 מ"ג AAT או פלסבו, פעמיים ביום באמצעות מכשיר ה- eFlow® למשך 50 שבועות. המטרה הראשונית של הניסוי היא להראות הבדל בזמן עד לאירועי החמרה הראשון בדרגת חומרה בינונית או קשה בין שתי הקבוצות בתקופת זמן של שנה. המטרות השניוניות של הניסוי כוללות פרמטרים נוספים של אירועי ההחמרה, תפקודי ריאה ונתוני בטיחות. מטרות נוספות שהוגדרו כ"מחקריות" כוללות בדיקת צפיפות ריאה בתת קבוצה של חולים, שאלון איכות חיים ועוד.
ניסוי הארכה פתוח תווית
חולים שעמדו בתנאים מסוימים בניסוי של 2/3 זה קיבלו את האפשרות להמשיך לתקופת ניסוי נוספת של 50 שבועות בה כולם קיבלו את המוצר הפעיל, ללא קבוצת פלסבו. מרבית החולים שהיו רשאים להשתתף בניסוי ההארכה בחרו להשתתף בו. החברה מצפה להשתמש במידע הנוסף מניסוי ההארכה כחלק מהנתונים שיוגשו לרשויות.
"שיעור ההשתתפות של חולים בניסוי ההארכה פתוח התווית היה גבוה ואנחנו מאמינים ששיעור גבוה זה, יחד עם תקופת הטיפול הנוספת, תומכים בקבלת והעדפת חולים ורופאים את הטיפול באינהלציה בחולי החסר הגנטי באלפא 1." אמר מר צור.
מסחור מוצר ה-AAT באינהלציה
באוגוסט 2012 קמהדע חתמה על הסכם בלעדי עבור הפצתו של מוצר ה-AAT באינהלציה לטיפול ב-AATD באירופה, עם Chiesi Farmaceutici S.p.A, חברת תרופות אירופאית המתמקדת במחלות נשימה ובמוצרים טיפוליים מיוחדים. במסגרת ההסכם קמהדע זכאית לקבל תשלומי אבן דרך של עד 60 מיליון דולר, בכפוף להישגים רגולטורים ועמידה ביעדי מכירות מסוימים.
קמהדע החלה לאחרונה ניסוי שלב 2 במוצר האינהלציה ומצפה שהמידע מהניסוי באירופה בשילוב המידע מהניסוי בארה"ב יתמכו בבקשה לאישור שיווק בארה"ב ובטריטוריות נוספות.
פרטי שיחת הועידה
הנהלת קמהדע תקיים שיחת ועידה על מנת לדון בתוצאות ולענות לשאלות המשקיעים, היום בשעה 15:30 שעון ישראל. להאזנה אנא חייגו 31-5362 (809) והקלידו את הקוד 47092646. ניתן להאזין לשיחת הועידה בשידור חי גם דרך האתרים הבאים:, www.kamada.com.
האזנה חוזרת לשיחת הועידה תהיה זמינה שעתיים לאחר סיום השיחה ועד ל-22 במאי 2014 על ידי חיוג למספר: 855-859-2056 (חיוג חינם בתוך ארה"ב) או במספר: 404-537-3406 (לחיוג מחוץ לארה"ב) והקלדת הקוד: 47092646. בנוסף, תהיה הקלטת השיחה זמינה במשך 90 ימים באתר החברה: www.kamada.com.
על חסר בחלבון אלפא-1 אנטיטריפסין
אלפא-1 אנטיטריפסין, המכונה AAT, הינו חלבון המיוצר בעיקר בכבד. בדרך כלל החלבון זורם בדם ועוזר להגן על איברי הגוף מגורמים פוגעניים ע"י חלבונים אחרים. הריאות הם אחד מהאיברים העיקריים עליהם מגן חלבון ה-AAT. מצב בו קיים חסר בחלבון ה- AAT(AATDאו אמפיזמה תורשתית) נוצר כאשר חלבון זה, הנוצר בכבד, נוצר בצורה הלא נכונה ונעצר בתוך תאי כבד ולכן לא מסוגל להגיע לזרם הדם. כתוצאה מכך, לא מגיעים לריאות מספיק חלבוני AAT כדי להגן עליהן, מה שמעלה את הסיכון לחלות במחלת ריאה. בנוסף, מחלת כבד עלולה להתפתח כתוצאה מעודפי חלבון AAT הכלואים בתוך הכבד. מחלת AATD חמורה מתפתחת כאשר רמות חלבון ה-AAT בדם יורדות מתחת לרמה הנמוכה ביותר, הנדרשת על מנת להגן על הריאות.
AATD הוא מצב תורשתי הקיים בכל הקבוצות האתניות, אך נפוץ יותר בקרב לבנים ממוצא אירופאי. לא ידוע כמה אנשים סובלים מחסר ב-AAT ואנשים הסובלים ממצב זה עלולים לא לדעת על כך. על פי המכונים הלאומיים לבריאות בארה"ב, הערכות לגבי מקרי תחלואה נעות בין 1 ל-1,600 אנשים לבין 1 ל-5,000 אנשים.
אודות eFLOW וחברת PARI PHARM<A/strong>
מוצר ה- AAT באינהלציה ניתן באמצעות מכשיר ה-eFLOW שפותח על ידי חברת PARI PHARMA והותאם באופן ייחודי לצרכי קמהדע. המכשיר מכיל טכנולוגיה של eFLOW שמיצרת תרסיס אופטימלי של התרופה באמצעות ממברנה רוטטת שכוללת אלפי חורים שיוצרו בלייזר. בהשוואה למשאפים אחרים, טכנולוגית ה- eFLOW מייצרת תרסיס עם ריכוז גבוה של החומר הפעיל, גודל מוגדר ומדוייק של טיפות התרסיס ואחוז גבוה של התרסיס שמועבר באופן הקצר והמהיר ביותר. טכנולוגית ה- eFLOW איננה משאף אולטרסוני או משאף רגיל. השילוב של פעולה שקטה, גודלו הקטן של המכשיר, משקלו נמוך ושימוש בסוללה, טכנולוגית ה- eFLOW מקטינה את הנטל של שימוש יומיומי באינהלציה.
אודות קמהדע
קמהדע, מתמחה בפיתוח, ייצור ושיווק תרופות ייחודיות הניתנות בעירוי, בהזרקה או באינהלציה לשימושים מצילי חיים ובמצבי חירום רפואיים. החברה מייצרת כ-10 תרופות המשווקות בכ-15 מדינות בעולם, ועושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת, מוגנת פטנט, לטיהור והפרדת חלבונים. בנוסף, לקמהדע רשימת מוצרים ייחודית הכוללת 5 מוצרים בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים. בהמשך לפיתוח ה- GLASSIA שאושרה ע"י ה- FDA ומשווקת בלעדית בארה"ב על ידי חברת בקסטר, קמהדע מפתחת את מוצר ה"דור הבא", מוצר ה- AATהניתן באינהלציה עבור ההתוויה של מחלת החסר הגנטי באלפא 1 אנטיטריפסין, הידועה גם כמחלת האמפיזמה התורשתית. כמו כן, קמהדע סיימה בהצלחה ניסוי קליני שלב 1/2 לטיפול בסוכרת נעורים במוצר ה-AAT ועורכת כיום ניסוי קליני שלב 2/3 במוצר זה לטיפול במחלה.
מידע צופה פני עתיד
הודעה זו כוללת מידע צופה פני עתיד כמשמעותו הן בחוק ניירות ערך, התשכ"ח – 1968 והן בסעיף A27 של ה- US Securities Act of 1933, כפי שתוקן, וסעיף E21 של ה- US Securities Exchange Act of 1934, כפי שתוקן וה-Safe Harbor Provisions of the .U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995.
מידע צופה פני עתיד הינו מידע שאינו מבוסס על עובדות היסטוריות, כגון הצהרות המתייחסות להנחות ותוצאות הקשורות לתוצאות כספיות צפויות, תוצאות מסחריות, ניסויים קליניים, מועדיהם ותוצאותיהם, קניין רוחני וקבלת אישורי ה EMA -וה- FDA האמריקאי. מידע צופה פני עתיד מבוסס על המידע העדכני והאמונות והציפיות הנוכחיות של קמהדע המתייחסות לאירועים אפשריים בעתיד וכפוף לסיכון, הנחות ואי ודאויות. תוצאות בפועל ועיתוי אירועים יכולים להשתנות באופן מהותי מהמובא במסגרת מידע צופה פני עתיד זה, כתוצאה מגורמים שונים הכוללים, אך לא מוגבלים, לתוצאות בלתי צפויות בניסויים קליניים, עיכובים או הפסקה בהליכי האישור של ה- FDA האמריקאי או הEMA -, תחרות נוספת בשוק ה-AAT או עיכובים רגולטורים נוספים. המידע צופה פני עתיד המובא במסמך זה מתייחס רק לתאריך הודעה זו וקמהדע אינה מתחייבת לבצע עדכון פומבי של מידע זה כדי לשקף אירועים או נסיבות שאירעו במועד מאוחר, למעט כפי שנדרש בחוק.
אינפורמציה נוספת זמינה באתר קמהדע: www.kamada.com
לפרטים נוספים:
ערן גבאי
סמנכ"ל ומנהל תקשורת עסקית
גלברט-כהנא קשרי משקיעים
054-2467378