נס ציונה, ישראל, (2 פברואר, 2015) – קמהדע (סימול TASE ו-Nasdaq : KMD), חברת תרופות המפתחת, מייצרת, משווקת ומוכרת תרופות ייחודיות להצלת חיים, באמצעות טכנולוגיה ייחודית לטיהור והפרדת חלבונים מפלסמה, המתמקדת בתרופות יתום, דיווחה היום על מידע נוסף מניסוי ההמשך של ניסוי הסוכרת הראשון גלוי תווית שלב 1-2, שביצעה עם ילדים חולי סוכרת סוג 1 (סוכרת נעורים) לטיפול במוצר ה- AAT (אלפא אחד אנטיטריפסין) בעירוי בחולים שאובחנו לראשונה כחולים בסוכרת נעורים. טיפול עם AAT של קמהדע בחולי סוכרת סוג 1 עשוי להניב מספר יתרונות הכוללים האטת התקדמות המחלה, איזון מטבולי משופר, ירידה במינון האינסולין היומי ובעיקר, הפחתה בסיבוכי מחלת הסוכרת.
עשרים וארבעה מטופלים השתתפו בניסוי הראשוני שלב 1-2 של קמהדע וקיבלו 18 עירויים שלAAT לאורך תקופה של 28 שבועות. תשעה עשר מטופלים המשיכו לניסוי ההמשך בתום הניסוי הראשוני וחולקו לקבוצת המטופלים ב- AAT (10 חולים) וקבוצת המעקב (9 חולים). חמישה חולים בחרו שלא להמשיך בניסוי ההמשך. דו"ח ביניים זה מציג את הנתונים שהצטברו עד כה לאחר שהחולים מקבוצת המטופלים קיבלו 6 עירויים נוספים מאז שסיימו את הניסוי הראשוני. דו"ח ביניים זה מראה כי לאחר כ- 26 חודשים בממוצע מיום אבחונם כחולים בסוכרת סוג 1, רמות ה- C PEPTIDE המקסימאלי של החולים, מקטע חלבוני שמייצג את הפרשת האינסולין העצמי ובכך את פעילות תאי הביטא של החולים, היו בממוצע 0.40 pmol/ml וכי 60% מקבוצת החולים המטופלים הדגימו רמה שווה או גבוהה לערך 0.2 pmol/ml. ערך זה נמצא כבעל משמעות קלינית והוא בתאימות שלילית עם מידת הסיבוכים העתידיים של מחלת הסוכרת. מידע בדבר רמות ה- C PEPTIDE עבור קבוצת המעקב לא נאסף.
כמו כן, חולים בקבוצת המטופלים המשיכו לשמור על הרמה המומלצת של ההמוגלובין המסוכרר (HbA1C) בשיעור של 7.5%, כפי שנקבע על ידי איגוד ה- AD (איגוד הסוכרת האמריקאי) וה- ISPAD (הארגון הבינלאומי לסוכרת ילדים ומבוגרים). שיעור זה נחשב כערך הסף המומלץ לאיזון גליקמי בילדים, אשר לרוב סובלים ממחלת סוכרת חריפה וסוערת יותר לעומת חולים מבוגרים. ממוצע ההמוגלובין המסוכרר לחולים בקבוצת הטיפול היה 7.5% לעומת 7.9% לחולים בקבוצת המעקב. רוב החולים (60%) בקבוצת הטיפול היו בעלי ערך המוגלובין המסוכרר נמוך או שווה ל- 7.5% לעומת אחוז נמוך יותר (44%) בקבוצת המעקב. למרות ההבדלים החשובים האלו, הם לא נמצאו מובהקים סטטיסטית הואיל וניסוי זה לא יועד להוכיח מובהקות סטטיסטית. רמות החציון של מינון האינסולין בקבוצת הטיפול היה נמוך מהמינון בקבוצת המעקב, 0.6 IU/kg/d לעומת1.00 IU/kg/d P=0.025)).
לא דווחו אירועי בטיחות בזמן איסוף הנתונים של דו"ח זה.
דוד צור, ממייסדי החברה ומנהלה הכללי ציין: "אנו מעודדים מהתוצאות החיוביות ניסוי ההמשך של שלב 1-2, אשר תומכות בתוצאות שהתקבלו במסגרת הניסוי הראשוני ובאפקט האפשרי של AAT בחולים שאובחנו לאחרונה כחולים בסוכרת נעורים. למרות מגבלות גודל המדגם הקטן יחסית, תוצאות אלו חיוביות. הרציונל המדעי הנמצא בבסיסו של טיפול באמצעות AAT בחולי סוכרת סוג 1 נשען על היכולות האנטי דלקתיות של ה- AAT וכן על יכולותיו לפעול על מערכת החיסון, כפי שפורסם לאחרונה במגזין המדעי Journal of Diabetes Science and Technology. מנגנון זה תומך בין היתר בתהליך שימור והבראה של תאי הביטא בלבלב הנפגעים כתוצאה מנזק שמחוללת המערכת האוטו-אימונית".
דוד צור הוסיף: "שימור תאי ביטא הוא חשוב מאחר והוא עשוי לאפשר לחולים לחוות פחות סיבוכי סוכרת כגון: מחלות לב וכלי דם, כשל כלייתי, מחלות עיניים, פצעים כרוניים ועוד, וזאת הודות להארכת תקופת הזמן בה החולים עדיין יכולים להפריש אינסולין עצמי ובכך לשמור על איזון גליקמי. סיבוכים אלו מייצגים את התופעה העיקרית אשר אין לה מענה במסגרת הטיפולים הקיימים הכוללים אינסולין, משטר דיאטטי ושינוי התנהגותי. יתרה מכך, נמצא כי לסיבוכים אלו יש קשר ישיר עם מידת האיזון הגליקמי שיש לחולה בשנות המחלה הראשונות. אנו מאמינים כי מוצר ה- AAT בעירוי שאנו מייצרים יכול להיות מוצר פורץ דרך לחולים שאובחנו לאחרונה כחולים בסוכרת נעורים בכך שהוא יאפשר האטה או עצירה של התקדמות המחלה ויאפשר ללבלב לשמור על הפרשת אינסולין עצמית.
במרץ 2014 החלה החברה בעריכת ניסוי קליני שלב 2-3 ב- AAT לטיפול בילדים שאובחנו לאחרונה כסובלים מסוכרת מסוג 1. מטרת ניסוי זה, שהינו מבוקר פלסבו (אינבו) וכפול סמיות, הנערך במספר מרכזים רפואיים, הינה בדיקת יעילות ה- AAT בעצירת התקדמות המחלה ושימור יכולת הלבלב להפריש אינסולין, כפי שמתבטא בתפקוד תאי הביטא ושליטה גליקמית. הניסוי הקליני נערך בישראל וייתכן שבעתיד יורחב למרכזים נוספים במדינות אחרות. משך הניסוי הוא 24 חודשים והוא צפוי לכלול כ- 190 ילדים שאובחנו לאחרונה כחולים בסוכרת נעורים. בניסוי יבדקו, בין היתר, מדדי peptide C (המייצג הפרשת אינסולין עצמי), המוגלובין מסוכרר (HbA1C), אירועי היפוגליקמיה, מינון יומי של אינסולין ומדדים אחרים הקשורים למחלה וכן מדדי בטיחות ויעילות.
רקע על ניסוי שלב 1-2
הניסוי הקליני שלב 1-2 היה מחקר הוכחת התכנות גלוי תווית, ובדק בטיחות, סבילות ויעילות הטיפול ב- AAT. בניסוי שהתבצע בשני מרכזים רפואיים בישראל – בבית החולים לילדים שניידר ובבית החולים אסף הרופא, השתתפו 24 ילדים ונוער בגילאים 9 עד 17 שאובחנו כלוקים במחלת סוכרת מסוג 1 (Diabetes type 1) סמוך לכניסתם למחקר (עד 6 חודשים). הילדים חולקו באופן אקראי ל-3 קבוצות מינון (40mg, 60mg, 80mg /kg/ dose). כל החולים קיבלו את תרופת המחקר במשך 28 שבועות והטיפול ניתן ב-3 תקופות טיפול. כל החולים המשיכו לקבל את הטיפול הרגיל במחלה, ולא נמנע טיפול תרופתי באינסולין או כל תרופה אחרת המשמשת לטיפול במחלה. כל החולים סיימו את הטיפול על פי הפרוטוקול באופן מלא ועברו גם תקופת מעקב.
דווח קודם שלניתוח הניסוי שלב 1-2הראה שגלסיה עשויה להאט את קצב הידרדרות המחלה ע"י המשך תפקוד תאי ביטא מפרישי אינסולין, אשר מספקים איזון סוכרתי טוב יותר וכך אולי להפחית בעתיד סיבוכי מחלה חמורים. לאורך כל תקופות הטיפול, מדיווחי החולים ביומנים, נצפתה ירידה בשימוש באינסולין במקביל לירידה ברמות של נוגדנים ספציפיים לסוכרת מסוג 1, מדד היכול להעיד על הטייה או ויסות מערכת החיסון מתקיפה עצמית של תאי הלבלב.
התכשיר הראה פרופיל בטיחות וסבילות גבוה, כאשר כל החולים סיימו את הניסוי הקליני ללא תופעות לוואי חמורות. נצפו תופעות לוואי בעוצמה מתונה, אשר אינן קשורות למתן התכשיר, דבר המלמד על פרופיל בטיחותי חזק של התכשיר.
הרציונל המדעי לטיפול בחולי סוכרת מסוג 1 (T1D) באמצעות Glassia מבוסס על הפעילות האנטי דלקתית של AAT שמסיתה את המערכת החיסונית באופן שמונע ממנה לתקוף את תאי הביטא. מחקרים קודמים הראו כי למרות רמות תקינות של AAT בסרום חולי T1Dהוא אינו פעיל, ולכן, לא מסוגל להתמודד עם הדלקת המתפתחת בתאי ביטא. בנוסף, מספר מחקרים שנעשו לאחרונה תומכים ברציונל לטיפול ב T1D –מוקדם בזמן אבחון המחלה או במהלך ה-"Honeymoon Period", תקופה שבה עדיין קיימת מסה קריטית של תאי ביטא תפקודיים. ההשערה היא כי AAT עשוי לעצור את הדלקת בלבלב, ובכך לאפשר את הישרדותם של תאי ביטא פעילים, מפרישים אינסולין, הישרדות אשר עשויה לאפשר למטופל להפחית את התלות באינסולין חיצוני ובסופו של דבר להפחית את סיבוכי המחלה.
אודות סוכרת סוג 1
T1D היא מחלה אוטואימונית שבה תאי ביטא בלבלב, שאחראים על הפרשת האינסולין, מותקפים על ידי מערכת החיסון. בהיעדר אינסולין בייצור עצמי והשליטה הגליקמית במקביל, יש צורך לספק אינסולין חיצוני על מנת להחזיר את השליטה הגליקמית ולמנוע סיבוכי מחלה עתידיים הכוללים מחלות לב, מחלות כלי דם, עצבים ומחלות עיניים, דלקות, אירועי היפוגליקמיה ועוד מחלות רבות. על פי המרכז האמריקאי לבקרת מחלות ומניעתן, יש יותר מ- 10 מיליון חולים בסוכרת מסוג 1 בעולם, עם יותר מ- 100,000 מאובחנים מדי שנה.
אודות Glassia
Glassia הוא מוצר ה- AAT הראשון מסוגו הניתן בתמיסה נוזלית במצב מוכן לעירוי, המאושר כטיפול כרוני משמר, במבוגרים בעלי נפחת קלינית חמורה כתוצאה מחסר גנטי ב-Glassia .AAT ניתן בהזרקה לווריד פעם בשבוע כדי להגדיל את הרמות של AAT בדם לרמות תקינות. AAT הוא חלבון המופק מפלזמה אנושית, בעל תכונות טיפוליות ידועות וחדשות, בזכות יכולתו לווסת את מערכת החיסון, להגן על רקמות ובזכות תכונות אנטי דלקתיות ואנטי מיקרוביאליות. Glassia מאושר על ידי ה- FD האמריקאי ומשווק באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת בקסטר הבינלאומית, בארצות הברית. נא ראו עלון לרופא באתר:
http://www.baxter.com/downloads/healthcare_professionals/products/Glassia_PI.pdf
אודות קמהדע
קמהדע בע"מ עושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת, מוגנת פטנט, לטיהור והפרדת חלבונים, ומתמקדת בתרופות יתום, יש לה תיק מוצרים מסחריים ומוצרי הדור הבא כבר נמצאים בצנרת בשלבים מתקדמים. החברה משתמשת בטכנולוגיה הקניינית שלה ובפלטפורמת הידע שלה לטיהור והפרדת חלבונים מפלסמה אנושית לייצר Alpha-1 antitrypsin (AAT) בצורה נוזלית המטוהרת באיכות גבוהה, כמו גם חלבונים המופקים מפלסמות אחרות. AAT הוא חלבון הנגזר מפלסמה אנושית עם תפקידים טיפוליים ידועים ושהתגלו לאחרונה המגנים על המערכת החיסונית, אנטי דלקתיים, מגנים על הרקמות ויש לו מאפיינים אנטי מיקרוביאליים. מוצר הדגל של החברה הוא ®Glassia, מוצר ה- AAT הראשון והיחיד הנוזלי, מוכן לשימוש תוך ורידי המופק מפלסמה, שאושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FD). קמהדע משווקת את Glassia בארה"ב באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת בקסטר הבינלאומית. בנוסף ל-Glassia, יש לקמהדע קו מוצרים של תשעה מוצרים פרמצבטיים נוספים הניתנים בהזרקה שמשווקים באמצעות מפיצים בלמעלה מ-15 מדינות, ביניהן: ישראל, רוסיה, ברזיל, הודו ומדינות אחרות באמריקה הלטינית, מזרח אירופה ואסיה. יש לקמהדע חמישה מוצרים בפיתוח המופקים מחלבון פלסמה בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים, הכוללים ניסוי באינהלציה של AAT לטיפול במחסור ב-AAT שסיים את השלב המרכזי בניסויים הקליניים שלב 2-3 באירופה ונכנס לשלב 2 של ניסויים בארה"ב. בנוסף קמהדע ממנפת את המומחיות שלה והנוכחות שלה בשוק תרופות החלבון המופקות מפלסמה על ידי הפצת 10 מוצרים משלימים בישראל המיוצרים על ידי צדדים שלישיים.
מידע צופה פני עתיד
הודעה זו כוללת מידע צופה פני עתיד כמשמעותו הן בחוק ניירות ערך, התשכ"ח – 1968 והן בסעיף A27 של ה-US Securities Act of 1933, כפי שתוקן, וסעיף E21 של ה-US Securities Exchange Act of 1934, כפי שתוקן וה-Safe Harbor Provisions of the .U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995.
מידע צופה פני עתיד הינו מידע שאינו מבוסס על עובדות היסטוריות, כגון הצהרות המתייחסות להנחות ותוצאות הקשורות לתוצאות כספיות צפויות, תוצאות מסחריות, ניסויים קליניים, מועדיהם ותוצאותיהם, קבלת אישורי ה- EM וה- FD האמריקאי והישיגים בתחום הקניין רוחני. מידע צופה פני עתיד מבוסס על המידע העדכני והאמונות והציפיות הנוכחיות של קמהדע המתייחסות לאירועים אפשריים בעתיד וכפוף לסיכון, הנחות ואי ודאויות. תוצאות בפועל ועיתוי אירועים יכולים להשתנות באופן מהותי מהמובא במסגרת מידע צופה פני עתיד זה, כתוצאה מגורמים שונים הכוללים, אך לא מוגבלים, לתוצאות בלתי צפויות בניסויים קליניים, עיכובים או הפסקה בהליכי האישור של ה- FD האמריקאי או ה-EM, תחרות נוספת בשוק ה-AAT או עיכובים רגולטורים נוספים. המידע צופה פני עתיד המובא במסמך זה מתייחס רק לתאריך הודעה זו וקמהדע אינה מתחייבת לבצע עדכון פומבי של מידע זה כדי לשקף אירועים או נסיבות שאירעו במועד מאוחר, למעט כפי שנדרש בחוק.
אינפורמציה נוספת זמינה באתר קמהדע: www.kamada.com
אנשי קשר:
ערן גבאי
סמנכ"ל ומנהל תקשורת עסקית
גלברט-כהנא קשרי משקיעים
054-2467378
גיל עפרון
סמנכ"ל כספים
קמהדע בע"מ